美国首个基因疗法获FDA批准 青少年白血病或有望治愈

艾芮 洛杉矶讯

美国首个基因疗法获批,青少年白血病或可能治愈(美联社)

美国食品药物管理局(FDA)30日宣布,批准美国首个癌症基因疗法,用于治疗患有特定种类白血病的青少年。基因疗法研究已经持续了数十年,这次终于获得FDA批准,也成为医学界的里程碑,癌症患者和其他重大疾病患者有望通过前沿治疗手段,获得治愈。

FDA局长Scott Gottlieb表示,人类已经进入医疗创新前沿的新时期,对患者自身的细胞进行重组编程可以赋予对抗致命癌症的能力。基因和细胞疗法等新技术有可能治愈以往难以治疗的疾病,FDA致力于加快这些有潜力挽救病人生命的突破性治疗方法的审批程序。

FDA批准诺华公司(Norvatis)的Kymriah,治疗青少年急性淋巴性白血病。Kymriah是一种定制免疫疗法,每个病人都会获得定制的疗程。病人在医院分离出数以百万计的T细胞,这是一种白血球细胞,通常被认为是人体免疫系统的卫士。T细胞冷冻后送到诺华药厂的工厂,解冻后用基因工程改造,赋予这些细胞杀死癌细胞的能力,然后再冷冻送回医院。经过处理和强化的T细胞注射回病人体内后,会开始分裂复制并对抗癌细胞,一个T细胞可以摧毁多达十万个癌细胞。

63名参与Kymriah研究的患者,之前接受了其他治疗方法后都不见起色,时刻面临死亡,但接受Kymriah治疗后,有52人病情得到缓解,甚至有治愈的可能,只有11个人死亡。

但Kymriah同时也可能有潜在的严重副作用,如细胞激素释放症候群(CRS)出现的高热和流感症状,以及神经系统反应,都可能危及患者生命。其他的副作用还包括低血压、急性肾损伤、肺水肿、心力衰竭等。

急性淋巴细胞白血病是美国最为常见的儿童癌症,每年约有3100名21岁以下的青少年与儿童患病,Kymriah被批准治疗这种疾病最常见的类型,而且只能针对最初治疗没有效果的患者。

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